基因治療是視網膜色素變性(RP)治療研究的熱點之一。經動物實驗及臨床試驗證實, 腺相關病毒(AAV)載體因其無致病性、宿主范圍廣、轉染和表達效率高、目的基因長期表達等優點成為視網膜疾病基因治療的重要載體。但如何建立安全有效的基因治療導入系統是目前臨床需要首要解決的問題。此外, 由于基因的導向性和表達的調控性較為局限, 也限制了AAV載體介導的基因治療在臨床的廣泛應用。進一步深入研究AAV的病毒生物學基礎, 設計更多的組織特異性啟動子以提高AAV載體的轉染效率、靶向能力和安全性將為RP基因治療帶來新的曙光。